证券代码：688222 证券简称：成都先导
成都先导药物开发股份有限公司
投资者关系活动记录表
（2021 年 11 月）
特定对象调研 分析师会议
□媒体采访 业绩说明会
投资者关系活动
□新闻发布会 路演活动
类别
现场参观
其他 （电话会议）
2021 年 11 月 1 日 10:00-11:00（分析师电话会议）:
西南证券自营、淡水泉投资、人保资产、正享投资、源乘投
资、红土创新、元泓投资、中金公司、国金证券、益民基金、
中泰证券、粤民投、中信建投、拾玉资本、顶天投资、江苏
瑞华、民生信托、域秀资本、新华资产、禹田资本、恒生前
海基金、易同投资、森锦投资、万家基金、东吴证券、友邦
参与单位名称及 保险、启元财富、盘京投资、财通资管、联储证券自营、坚
人员姓名 果投资、东方证券自营
2021 年 11 月 1 日 16:00-17:00（现场调研）:
嘉实基金
2021 年 11 月 25 日 9:00-10:00（特定对象调研电话会议）:
东吴证券自营、国金证券
2021 年 11 月 25 日 11:00-12:00（特定对象调研电话会议）:
银河国际资管、国金证券
时间 2021 年 11 月 1 日、2021 年 11 月 25 日
参会方式 电话会议、现场调研
上市公司参与人 2021 年 11 月 1 日 10:00-11:00:
员姓名 先导化合物发现中心执行总监：窦登峰
董事会秘书：耿世伟
证券事务代表：朱蕾
2021 年 11 月 1 日 16:00-17:00：
董事会秘书：耿世伟
证券事务代表：朱蕾
2021 年 11 月 25 日 9:00-10:00：
董事会秘书：耿世伟
证券事务代表：朱蕾
2021 年 11 月 25 日 11:00-12:00：
董事会秘书：耿世伟
证券事务代表：朱蕾
一、公司介绍环节
成都先导药物开发股份有限公司（以下简称“公司”或
“成都先导”）是一家从事新药研发的生物技术公司，总部
位于中国成都，在英国剑桥、美国休斯顿设有子公司。成都
先导为小分子及核酸新药发现与优化建立了一个国际领先
的，以 DNA 编码化合物库的设计、合成和筛选（DEL），
以 及 基 于 分 子 片 段 和 三 维 结 构 信 息 的 药 物 设 计
（FBDD/SBDD）为核心的技术平台。目前，公司基于数千
投资者关系活动 种不同的骨架结构，已经完成超过万亿种结构全新、具有多
主要内容介绍 样性和类药性的 DNA 编码化合物的合成，并且已有多个案
例证实了其针对已知生物靶点和新兴生物靶点筛选苗头化
合物的能力及有效性。
2020 年底，成都先导并购了坐落于英国剑桥的 Vernalis
公司，该公司是 FBDD/SBDD 技术的领先者。现在，成都
先导拥有约 500 人的科学家团队，并且能够提供一整套从
靶基因到新药临床试验申请阶段的研发服务，覆盖范围包
括重组蛋白表达纯化、结构生物学、计算化学与药物化学、
生物化学和生物物理学、细胞生物学、体内药理学、药代动
力学、药学研究等。
成都先导核酸药物研发平台包括生物信息学，核酸药物化学，RNA 生物学，分子与细胞生物学，转化研究，以及临床医学等。该核酸药物研发平台不仅能提供高质量的定制化的 RNAi 技术服务，还能提供高质量的 siRNA 设计、siRNA 的快速平行合成与化学修饰，并进行基因敲除活性测试、稳定性测试、脱靶风险评估及核酸药物体内分布及其他体内外生物功能评价等。目前，公司已在恶性实体肿瘤和免疫性疾病领域建立了小核酸新药产品管线，旨在开发符合临床需求的小核酸新药。目前项目处于早期阶段。
成都先导业务模式灵活，范围包括基于单一功能的服务（FFS，如，蛋白表达与纯化，结构生物学，生物信息学，计算化学，药物化学，核酸及有机合成，分析化学，生物物理，细胞生物学，药代，药效等），DEL 筛选，DEL 设计，合成及表征，整合式药物发现项目，风险分担项目，合资企业到项目转让许可。成都先导建立了自主研发新药管线，拥有大约 20 个内部新药项目，分别处于临床及临床前不同阶段，目前已有 4 个项目获得临床试验批件并进入临床试验。成都先导业务遍布北美、欧洲、亚洲、非洲及澳大利亚等，现已与多家国际著名制药公司、生物技术公司、化学公司、基金会以及科研机构建立合作，致力于新药的发现与应用。
二、问答环节
问题 1：Vernalis 跟公司未来能产生什么协同效应？
回答：Vernalis 团队在 FBDD/SBDD 领域深耕近 20 年，
积累了深厚的技术、数据、知识和信息。这些与成都先
导高效的 DEL 筛选平台结合，有望建立一个更加高效
完善的新药发现与优化的新型技术平台。
公司于 2020 年 12 月完成 Vernalis 收购的交割，成
都先导与 Vernalis 后续可以协同的部分主要可以分为两
个方面来看：
第一，DEL 与 FBDD/SBDD 技术上的协同。
首先是成都先导的 DEL 技术应用到 Vernalis 的
FBDD（分子模块筛选）的筛选，通过 DEL 技术，扩展
了 Vernalis 自有可供筛选的分子模块数量，建立“分子
模块库”，即先导库的多样性也更加丰富，提高 FBDD
的筛选效率。其次是我们可以在成都先导内部自研的管
线项目上，通过 DEL 筛选出来苗头化合物以后，可以通
过 Vernalis 的 SBDD（基于结构的分子设计）的能力，对
苗头化合物进行优化，从而得到具有更好成药性的先导
化合物。
第二，商业上的协同。
Vernalis 和成都先导都采取“自主研发+外部合作”
的生物技术公司模式，并且目前他们的客户和我们的客
户是完全不重合的，而 FBDD/SBDD 技术和 DEL 技术的
结合可以使得公司的服务能力多元化，一方面提升合作
项目的成功率，另一方面给予客户多样化选择，有望在
商业模式上推出更多性价比高的服务项目。
通过 DEL 技术和 FBDD/SBDD 技术的整合，公司
的能力更加多元化，一方面可提升新药项目发现与优化
的成功率，另一方面可给予客户多样化选择，有望在商
业模式上推出更多性价比高的服务项目。因此，公司有
信心形成良好的协同效应。
问题 2：公司在 2021 年半年报披露的筛选的成功率进
一步提升到了超过 80%？但有些公司说自己的成功率是90%以上，请问公司对筛选成功的概念阶段性的定义是否不同？
回答：不同的公司在定义成功率的时候确实会存在不同。
首先，DEL 库建库的质量如何这是 DEL 筛选的底层逻
辑。在数据的统计和计算上，靶点的类别会有重要影响。如果说是一个已经存在阳性参照物的靶点，理论上用成都先导的 DEL 库筛选肯定能筛得到分子，这也是客户常常用来测试靶点的标准。如果是历史上成药的分子比较多的靶点，分子的结构也比较特征化，这种靶点放在成都先导的库里面筛的成功率也是非常高的，很多都能达到 90%以上。但是还有一些历史上没有发现或公布阳性配体的靶点，对于这些类别的靶点，在设计库的时候的要求就会更高。所以整体来看，靶点的分布会极大程度地影响实验的综合成功率。截至 2021 年 6 月，成都先导已经筛选来自客户立项的 41 类不同靶点类型，其中包含蛋白-蛋白相互作用、转录因子、磷酸酶等传统意义上难成药靶点或具有挑战性的靶点，2021 年上半年完成的筛选项目综合成功率超过 80%。
其次，筛选步骤的定义差异。现在的 DEL 筛选主要分为三个步骤。第一步是测试亲和力，即筛选出亲和力的分子，然后第二步重合成分子，最后第三步再验证特定分子的功能活性。如果第一步就判断综合成功率，其实从后面合成出来再验证分子的功能活性，做生物活性检测还是会存在很大的差异。因此，如果不同的公司的筛选成功率本身对筛选步骤的阶段的定义有差异，那么本身也不具备可比性。成都先导定义的筛选成功率指的是筛选出带有功能活性的小分子，而不是单纯的有亲和力的分子而已。
问题 3：蛋白降解平台的搭建情况？
回答：目前，用于诱导蛋白降解的小分子主要分为两种，一种是利用嵌合小分子，即由一段中间体 linker 连接两端的目标蛋白配体及 E3 连接酶配体，将目标蛋白与 E3连接酶拉近，从而实现目标蛋白的泛素化进而被蛋白酶
体识别并降解；另一种是分子胶，通过改变目标蛋白与E3 连接酶底物识别区的相互作用界面，从而实现蛋白水解。嵌合体蛋白降解分子开发的难点之一，在于找到能够结合目标蛋白以及 E3 连接酶的小分子，而成都先导的 DEL 筛选技术加之多年的蛋白筛选经验，为合适的配体分子提供可优化的起点。除此之外，DEL 分子中 DNA标签的连接，已经为下一步 linker 的连接探明位点。
为加速蛋白降解疗法的药物开发，成都先导的蛋白降解平台包括蛋白表达、目标蛋白配体发现、E3 连接酶配体发现、三联体蛋白降解剂筛选库及优化、生物评价及药代、药效等临床前成药性研究。其中，蛋白表达、配体发现以及药代、药效等研究借助成都先导已有的新药研发相关技术平台实现，并通过逐渐增多的商业项目积累研发经验，形成专门针对蛋白降解药物研发的体系。
成都先导在蛋白降解领域的特色能力建设上主要侧重于蛋白降解分子的优化、生物评价实验，以及新颖 E3酶的开
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