公司代码：688197 公司简称：首药控股
首药控股（北京）股份有限公司
2023 年年度报告摘要
2024 年 4 月
第一节 重要提示
1 本年度报告摘要来自年度报告全文，为全面了解本公司的经营成果、财务状况及未来发展规
划，投资者应当到上海证券交易所：http://www.sse.com.cn/网站仔细阅读年度报告全文。
2 重大风险提示
公司已在本报告详细阐述在经营过程中可能面临的各种风险因素，敬请投资者仔细阅读“第三节 管理层讨论与分析”之“四、风险因素”相关内容。
3 本公司董事会、监事会及董事、监事、高级管理人员保证年度报告内容的真实性、准确性、
完整性，不存在虚假记载、误导性陈述或重大遗漏，并承担个别和连带的法律责任。
4 公司全体董事出席董事会会议。
5 天健会计师事务所（特殊普通合伙）为本公司出具了标准无保留意见的审计报告。
6 公司上市时未盈利且尚未实现盈利
√是 □否
新药研发具有难度大、周期长、风险高的基本特点，在药物探索、药物发现、临床前研究、临床试验注册申报、临床研究、新药上市申请和上市销售等各个环节中，创新药企业均需投入大量的人力、物力和资金成本。公司是适用科创板第五套上市标准的创新药研发型企业，截至本报告期末，核心自研产品均处于研发阶段，暂无产品上市贡献销售收入。由于年内合作研发项目的里程碑收款无法覆盖本报告期公司的研发及运营投入，公司尚未盈利且存在以前年度未弥补亏损。根据公司战略，预计未来仍需持续较大规模的研发投入用于在研项目完成临床前研究、药学研究、临床试验及新药上市前准备等研发业务。此外，还将在新药上市申请、药品注册、上市后的市场推广等方面增加投入。虽然公司已经形成了高质量、高效率做研发的文化氛围并拥有卓越的成本控制能力，但是在候选药物获批上市、形成规模化收入前，上述因素均可能导致公司发生亏损，从而对公司财务状况、现金流量产生不利影响。
十余年来，我们以提高肿瘤患者生存预期和生存质量，让肿瘤患者能够长期带瘤生存，最终实现慢性疾病管理为宗旨，致力于发现具有迫切临床需求的创新药物，在研产品靶点丰富、梯次分明。截至本报告披露日，我们已开发出具有自主知识产权的在研管线 24 个，其中 12 个自主研
发管线，12 个合作研发管线；自主研发管线中，1 款已处于 pre-NDA 沟通交流阶段，2 款处于关
键性注册Ⅱ/Ⅲ期临床，1 款处于Ⅱ期临床，3 款处于Ⅰ期临床阶段，以及多款具有前瞻性的优质临床前候选化合物。我们作为国内首个同时拥有二代、三代 ALK 抑制剂候选药物的创新药企，是全球第二、国内唯一的覆盖 ALK 阳性非小细胞肺癌全流程管理的企业，未来有望实现 ALK 阳性非小细胞肺癌患者全流程用药管理；在非小细胞肺癌这一大病种治疗领域，我们重点布局了多款候选
药物，包括二代 ALK 抑制剂 SY-707、三代 ALK/LTK 抑制剂 SY-3505、高选择性 RET 抑制剂
SY-5007、KRAS（G12C）抑制剂 SY-5933 等，靶点覆盖面广泛；部分候选药物之间协同效应明显，有望通过联合用药，在当前竞品单药疗效尚存在明显提升空间的适应症上有所突破，以期提高我国肿瘤患者用药可及性与生存获益，降低国外药物依赖，践行党和国家健康中国战略的决策部署。
围绕创新药的整合研发平台，我们已经建成了从临床前研究到临床研究的完整研发链条。临床前研究平台建立了包含靶点生物学验证平台、计算机辅助药物设计平台、先导化合物快速优化及合成平台、综合药物筛选平台等创新药物研发核心技术平台及配套的药物代谢与毒理评价、合成工艺开发、制剂工艺开发、以及质量分析控制等平台。临床研究平台也基本搭建完成，包含临床医学、运营、数据管理与统计分析、药物警戒、注册等关键核心模块，同时搭配转化医学研究等平台，可以涵盖药物临床研究到注册上市的完整过程；公司密切跟踪国际前沿的基础研究和行业进展，持续与临床专家进行深度沟通，进行创新靶点药物的研究发现，并不断拓展现有在研产品的适应症，探索多种治疗方式的联合用药研究，不断发掘现有在研产品潜力，增强一批临床价值明显、竞争格局良好的在研项目储备。公司通过不断加强临床研究团队建设，临床项目对外部CRO 公司的依赖性逐渐降低，关键临床试验已基本实现完全自主推进，速度明显提升。
7 董事会决议通过的本报告期利润分配预案或公积金转增股本预案
公司2023年度利润分配预案为：不派发现金红利，不送红股，不以资本公积金转增股本。以上预案已经公司第二届董事会第三次会议及第二届监事会第三次会议审议通过，尚需2023年年度股东大会批准。
8 是否存在公司治理特殊安排等重要事项
□适用 √不适用
第二节 公司基本情况
1 公司简介
公司股票简况
√适用 □不适用
公司股票简况
股票种类 股票上市交易所及板块 股票简称 股票代码 变更前股票简称
A股 上海证券交易所科创板 首药控股 688197 不适用
公司存托凭证简况
□适用 √不适用
联系人和联系方式
联系人和联系方式 董事会秘书（信息披露境内代表）
姓名 张英利
办公地址 北京市海淀区闵庄路3号玉泉慧谷科技园15号楼
电话 010-88857906
电子信箱 shouyaoholding@163.com
2 报告期公司主要业务简介
(一) 主要业务、主要产品或服务情况
据国家统计局发布的《国民经济行业分类标准（GB/T4754-2017）》，公司所处行业为医药制造业中的化学药品制剂制造（C272）。根据中国证监会发布的《上市公司行业分类指引（2012 年修订）》的行业目录及分类原则，公司所属行业为医药制造业（C27）。截至本报告披露日，公司
已开发出具有自主知识产权的在研管线 24 个，其中 12 个自主研发管线，12 个合作研发管线；自
主研发管线中，1 款已处于 pre-NDA 沟通交流阶段，2 款处于关键性注册Ⅱ/Ⅲ期临床， 1 款处于Ⅱ
期临床，3 款处于Ⅰ期临床阶段，以及多款具有前瞻性的优质临床前候选化合物：
图：合作研发管线
处于临床试验阶段的公司核心自研管线情况如下：
1.SY-707
SY-707 是一款 ALK/FAK/PYK2/IGF1R 多靶点激酶抑制剂。目前，公司围绕 ALK/FAK 靶点
进行重点开发。
（1）作为一款完全自主研发的第二代 ALK 激酶抑制剂，适应症为晚期 ALK 阳性的非小细
胞肺癌（NSCLC）
本报告期内，比较 SY-707 与克唑替尼治疗 ALK 阳性晚期 NSCLC 患者有效性和安全性的多
中心、随机、开放性临床研究（关键性Ⅲ期临床试验）已达到方案中预设的中期分析节点。本试
验共纳入 414 例既往最多接受过 1 线化疗方案的治疗、且未接受过任何 ALK-TKI 的治疗的 ALK
阳性晚期 NSCLC 患者，末例受试者于 2021 年 12 月入组。相关中期分析数据显示，SY-707 在 ALK
阳性 NSCLC 患者中，主要疗效指标（IRC 评估的 PFS）显著优于对照药物克唑替尼且安全性良好。报告期内，公司已与 CDE 展开了 pre-NDA 沟通交流。
从已有的临床研究结果来看，SY-707 在晚期 ALK 阳性 NSCLC 治疗中体现出具有相当竞争力
的疗效水平，安全性和耐受性表现同样优异。相比同类药物，SY-707 未出现新发的严重不良反应，在眼部疾病、神经系统疾病、皮肤及皮下组织疾病、代谢及营养疾病、心脏疾病等方面相关不良反应发生率整体低于同类药物。
ALK 与众多受体酪氨酸激酶（RTKs）共享信号传导途径，异常激活后引起细胞向恶性转化并无序增殖。ALK 中存在许多不同的基因组变异，包括 ALK 基因融合、扩增和点突变等，点突变主要发生在 ALK 酪氨酸激酶区。研究药物绝大部分都是针对 ALK 的基因融合，最常见的融合是 EML4-ALK。ALK 融合与数十种肿瘤的发生、发展密切相关，目前研究进展较快的是非小
细胞肺癌（NSCLC）领域。ALK 融合是 NSCLC 的重要治疗靶点，相比于 EGFR 经典突变，ALK
阳性（多表现为 ALK 重排）在晚期 NSCLC 中的发生率相对较低，研究显示，约 5%-7%的非小
细胞肺癌患者体内肿瘤染色体 EML4 基因外显子与 ALK 基因外显子融合，形成 EML4-ALK 融合
酪氨酸激酶，EML4-ALK 融合变异体具有高度的致癌性。ALK 融合基因突变常见于年轻、不吸烟或轻度吸烟、其他致癌基因驱动突变阴性的肺腺癌。由于 ALK 融合基因突变发生率相对较低，且传统化疗方案对 ALK 阳性 NSCLC 患者的疗效并不理想，使用相应的靶向药可以获得更好的疗效
和更长的生存期，因此 ALK 融合基因突变又被称为“钻石突变”。 随着 ALK 抑制剂的研究越来
越成熟，ALK 阳性晚期 NSCLC 正在逐步实现“慢病化”。第一、二、三代针对 ALK 的 TKI 上
市，极大地延长了 ALK 融合晚期 NSCLC 患者的总生存期。目前，ALK 小分子靶向抑制剂已作
为一线治疗方案写入中国临床肿瘤学会（CSCO）以及美国国立综合癌症网络（NCCN）制定的治疗指南。
中国 ALK 抑制剂市场具有较大的市场需求和发展潜力。由于 2021 年之前进入医保的 ALK
抑制剂均为进口产品，医保降价前相对价格较高，且进入医保时间相对较晚，因此 ALK 抑制剂整体市场销售放量较晚，近两年来增长迅速。据米内网统计， 2019 年 ALK 抑制剂在中国公立医院
及城市实体药店销售约 13.5 亿元，2022 年这一数据来到了 37.7 亿元，复合增长率超过 40%；随
着相关靶向药物的陆续推出及普及，预计到 2030 年 ALK 抑制剂市场规模将超过百亿水平，市场空间广阔。此外，由于 ALK 阳性晚期 NSCLC 患者耐药原因及对药物的敏感性、耐受性不同，以及不同 ALK 抑制剂的作用效果及产生的不良反应存在差异，不同二代 ALK 抑制剂之间均存在各自的市场机会。
（2）SY-707 联合特瑞普利单抗和吉西他滨，适应症为晚期胰腺癌
临床前研究显示，SY-707 在胰腺癌等多种肿瘤细胞中能够有效抑制 FAK 蛋白的激酶活性，
阻断肿瘤细胞中 FAK 相关信号通路的传导。在动物肿瘤模型中，SY-707 联合 PD-1 抗体和吉西他
滨能够有效地抑制胰腺癌肿瘤的生长，改善荷瘤小鼠的生存状态，显示了治疗晚期胰腺癌的潜力。
2021 年 10 月，国家药监局下发药物临床试验批准通知书，同意公司进行评价 SY-707 联合特瑞普
利单抗注射液和吉西他滨在转移性胰腺癌及其他晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和有效性的 Ib/II 期研究。截至本报告披露日，该试验已完成 I 期剂量递增研究，目前处于剂量拓展阶段，受试者持续入组中。
2.SY-3505
SY-3505 是首个进入临床阶段、也是目前临床进展最快的完全国产第三代 ALK 抑制剂，具有
完全知识产权和全新结构，主要用于治疗晚期 ALK 阳性 NSCLC。
本报告期内，SY-
查看PDF原文
