公司代码：688197 公司简称：首药控股
首药控股（北京）股份有限公司
2022 年年度报告摘要
2023 年 4 月
第一节 重要提示
1 本年度报告摘要来自年度报告全文，为全面了解本公司的经营成果、财务状况及未来发展规
划，投资者应当到 http://www.sse.com.cn/网站仔细阅读年度报告全文。
2 重大风险提示
公司已在本报告详细阐述在经营过程中可能面临的各种风险因素，敬请投资者仔细阅读“第三节管理层讨论与分析”之“四、风险因素”相关内容。
3 本公司董事会、监事会及董事、监事、高级管理人员保证年度报告内容的真实性、准确性、
完整性，不存在虚假记载、误导性陈述或重大遗漏，并承担个别和连带的法律责任。
4 公司全体董事出席董事会会议。
5 天健会计师事务所（特殊普通合伙）为本公司出具了标准无保留意见的审计报告。
6 公司上市时未盈利且尚未实现盈利
√是 □否
创新药物具有周期长、投入大、风险高等行业特点。截至本报告期末，公司核心产品均处于研发阶段，尚未有产品上市贡献销售收入。由于年内合作研发项目的里程碑收款无法覆盖报告期内公司的研发及运营投入，公司尚未盈利且存在以前年度未弥补亏损。
公司秉承“造中国患者能够吃得起的一类新药”的经营理念，以创新为源头驱动，致力于发现具有迫切临床需求的创新药物。公司研发管线涵盖了非小细胞肺癌、淋巴瘤、肝细胞癌、胰腺癌、甲状腺癌、卵巢癌、白血病等重点肿瘤适应症以及Ⅱ型糖尿病等其他重要疾病领域。已有临床前及临床数据显示，SY-707、SY-3505、SY-5007 等核心自研管线均在各自治疗领域中体现出具有竞争力的疗效水平与安全性水平。
公司注重并持续提升包括药物发现、研发分析和临床试验在内的全链条药物自主研发能力，不断强化研发技术平台建设和科研人员团队建设，随着自研管线快速推进，临床及临床前试验服务、试验材料等费用支出也逐年增加。2022 年，公司研发投入 19,943.83 万元，同比增加 27.16%。
报告期内，公司成功完成了 IPO 并上市工作，实际募集资金净额 13.74 亿元，资产负债结构
及现金流状况得以显著优化，创新动能与抗风险水平进一步提升，员工队伍特别是科研团队有序扩充。公司将继续全力推动在研产品的临床研发进程，力争尽快实现药品上市，提升国产创新药的市场竞争力，降低对国外药品的依赖，为中国患者提供更多、更优的临床药物，并显著提高患者用药的可及性，为国民健康事业贡献“首药力量”。
7 董事会决议通过的本报告期利润分配预案或公积金转增股本预案
公司2022年度利润分配预案为：不派发现金红利，不送红股，不以资本公积金转增股本。以上预案已经公司第一届董事会第十二次会议及第一届监事会第八次会议审议通过，尚需2022年年
度股东大会审议通过。
8 是否存在公司治理特殊安排等重要事项
□适用 √不适用
第二节 公司基本情况
1 公司简介
公司股票简况
√适用 □不适用
公司股票简况
股票种类 股票上市交易所 股票简称 股票代码 变更前股票简称
及板块
A股 上海证券交易所 首药控股 688197 不适用
科创板
公司存托凭证简况
□适用 √不适用
联系人和联系方式
联系人和联系方式 董事会秘书（信息披露境内代表）
姓名 张英利
办公地址 北京市海淀区闵庄路3号玉泉慧谷科技园15号楼
电话 010-88857906
电子信箱 shouyaoholding@163.com
2 报告期公司主要业务简介
(一) 主要业务、主要产品或服务情况
公司深耕小分子创新药领域，坚持产品立项以临床价值和市场竞品差异化为导向，多款在研产品分子结构独特，具备差异化临床优势。公司拥有首个三代国产 ALK 抑制剂、首个国产高选择性 RET 抑制剂等具备显著竞争优势的在研管线；在非小细胞肺癌治疗领域，公司布局了多个产品，
包括二代 ALK 抑制剂 SY-707、三代 ALK 抑制剂 SY-3505、高选择性 RET 抑制剂 SY-5007，KRAS
（G12C）抑制剂 SY-5933 等，靶点覆盖面广泛；此外，公司还是全球第二、国内唯一的覆盖 ALK阳性非小细胞肺癌全流程管理的企业，拥有二代、三代 ALK 激酶抑制剂临床管线，致力于满足患者一线、二线、三线及三线以上的序贯治疗需求。
1.肿瘤管线丰富，市场前景广阔
公司在研管线丰富，梯次分明，对常见大适应症肿瘤靶点进行了全面布局，适应症覆盖兼具广度和深度。截至目前，公司已开发出具有自主知识产权的在研管线 23 个，其中 12 个自主研发管线，11 个合作研发管线，自主研发管线中，6 个核心品种已进入临床试验阶段，1 个已取得临床试验批准通知书。凭借核心技术人员丰富的药物研发经验、对癌症致病机理的深入理解、全链条的新药研发平台以及部门间稳定高效的合作机制，公司有信心持续不断地将优质的候选药物推向临床、推向市场，以期为我国癌症患者带来福祉。
截至本报告披露日，公司主要研发管线进展情况如下：
注：合作研发管线由公司负责化合物分子的设计与优化，并将经过验证的临床前候选化合物转交合作方继续
进行临床阶段开发，双方共同享有知识产权，公司按协议约定享有里程碑收款和商业化权益。
2.多款自研产品具有国际新、国内优水平
（1）SY-707
SY-707 是公司完全自主研发的第二代 ALK 激酶抑制剂，主要用于治疗晚期 ALK 阳性的非小
细胞肺癌。报告期内，公司全力推进两个关键性临床试验：关键性Ⅱ期临床试验为评价 SY-707治疗克唑替尼耐药的 ALK 阳性晚期非小细胞肺癌患者有效性和安全性的单臂、多中心临床研究，
共纳入 222 例克唑替尼耐药的晚期 ALK 阳性非小细胞肺癌患者，已经于 2022 年 8 月完成受试者
入组；关键性Ⅲ期临床试验为比较 SY-707 与克唑替尼治疗 ALK 阳性晚期非小细胞肺癌患者有效性和安全性的多中心、随机、开放性临床研究，共纳入 414 例既往最多接受过 1 线化疗方案的治
疗、且未接受过任何 ALK-TKI 的治疗的 ALK 阳性晚期非小细胞肺癌患者，也已经于 2021 年 12
月完成入组。目前，这两个关键临床试验均在进行主要数据的整理和统计，公司已经就药学研究部分与 CDE 展开了 Pre-NDA 的沟通交流。
ALK（Anaplastic Lymphoma Kinase）即间变性淋巴瘤激酶，是一种受体酪氨酸激酶，它的激活与多种肿瘤的发生相关。研究显示，约 5%-7%的非小细胞肺癌患者体内肿瘤染色体 EML4
基因外显子与 ALK 基因外显子融合，形成 EML4-ALK 融合酪氨酸激酶，EML4-ALK 融合变异体
具有高度的致癌性。ALK 融合基因突变常见于年轻、不吸烟或轻度吸烟、其他致癌基因驱动突变阴性的肺腺癌。由于 ALK 融合基因突变发生率相对较低，且传统化疗方案对 ALK 阳性非小细胞肺癌患者的疗效并不理想，使用相应的靶向药可以获得更好的疗效和更长的生存期，因此 ALK 融合基因突变又被称为“钻石突变”。目前，ALK 小分子靶向抑制剂已作为一线治疗方案写入中国临床肿瘤学会（CSCO）以及美国国立综合癌症网络（NCCN）制定的治疗指南。
中国 ALK 抑制剂市场具有较大的市场需求和发展潜力。由于 2021 年之前进入医保的 ALK 抑
制剂均为进口产品，医保降价前相对价格较高，且进入医保时间相对较晚，因此 ALK 抑制剂整体
市场销售放量较晚，近两年来增长迅速。据统计，2021 年，中国 ALK 抑制剂市场规模为 34.6 亿
元；随着相关靶向药物的陆续推出及普及，预计到 2030 年中国 ALK 抑制剂市场将达 138.8 亿元，
市场空间广阔。此外，由于 ALK 阳性晚期非小细胞肺癌患者耐药原因及对药物的敏感性、耐受性不同，以及不同 ALK 抑制剂的作用效果及产生的不良反应存在差异，不同二代 ALK 抑制剂之间均存在各自的市场机会。
从已有的临床研究结果来看，SY-707 在晚期 ALK 阳性非小细胞肺癌治疗中体现出具有相当
竞争力的疗效水平，安全性和耐受性表现同样优异。相比同类药物，SY-707 未出现新发的严重不良反应，在眼部疾病、神经系统疾病、皮肤及皮下组织疾病、代谢及营养疾病、心脏疾病等方面
相关不良反应发生率整体低于同类药物。SY-707 临床Ⅰ期主要研究结果已于 2022 年 11 月在著
名国际期刊 BMC Medicine 上发表。
此外，由于 SY-707 是一款 ALK/FAK/PYK2/IGF1R 多靶点激酶抑制剂，除积极推进作用于
ALK靶点的相关临床试验以外，公司正在积极探索SY-707其他潜在适应症，2021年10月，SY-707联合特瑞普利单抗和吉西他滨治疗转移性胰腺癌的Ⅰb/Ⅱ期临床试验申请已获得国家药监局通过，目前，该试验还在患者入组过程中。
（2）SY-3505
SY-3505 是首个进入临床阶段、也是目前临床进展最快的完全国产第三代 ALK 抑制剂，主要
用于治疗一、二代 ALK 抑制剂耐药的 ALK 阳性非小细胞肺癌。截至 2023 年 2 月 6 日，SY-3505
临床Ⅰ/Ⅱ期研究共计入组 92 例患者，其中大多数（96.7%）为使用过至少 1 种二代 ALK 抑制剂
的耐药患者。RP2D 剂量组（600mg）入组 56 例受试者。2023 年 3 月，CDE 基于 SY-3505 现
阶段的安全性和有效性数据，同意 SY-3505 在拟定的目标人群中开展关键性的单臂临床研究。截至本报告披露日，该试验已获得组长单位中国医学科学院肿瘤医院伦理批件，正在全国范围内积
极启动多家研究中心，加速推进该关键性Ⅱ期临床试验的进度。
随着二代 ALK 抑制剂渗透率提高，ALK 阳性 NSCLC 存量患者人数持续增加，耐药后的治疗
需求也在不断增加。据查询，目前全球仅有一款三代 ALK 抑制剂获批上市，我国 ALK 抑制剂耐药的 ALK 阳性非小细胞肺癌患者（尤其是二代 ALK 抑制剂耐药患者）存在巨大的未被满足的临床需求。
SY-3505对于野生型ALK激酶和一代/二代ALK抑制剂关键耐药突变体（如F1174L、L1196M、G1202R、G1269S、R1275Q 等）均具有较强抑制作用，能够阻断其信号传导通路，最终实现有
效抑制 ALK 阳性肿瘤生长的效果。在 2022 年 ELCC 会议上，SY-3505 临床Ⅰ期部分研究结果以
壁报形式进行了展示。相关结果显示，SY-3505 展现出了具有竞争力的疗效和安全性数据，在 ALK抑制剂耐药患者（尤其是二代耐药）体内表现出了明显的抗肿瘤活性，而且耐受性良好，药物相
关不良反应发生率较低，绝大多数为 1-2 级不良反应。2023 年 2 月，SY-3505 临床Ⅰ/Ⅱ期研究
摘要投稿了 2023 年 ASCO 会议，主要研究结果将会以壁报形式进行
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