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舒泰神:关于注射用STSP-0601获得美国FDA孤儿药资格认定的公告

公告日期:2024-06-28

舒泰神:关于注射用STSP-0601获得美国FDA孤儿药资格认定的公告 PDF查看PDF原文

证券代码:300204        证券简称:舒泰神      公告编号:2024-20-01
                舒泰神(北京)生物制药股份有限公司

      关于注射用 STSP-0601 获得美国 FDA 孤儿药资格认定的公告

    本公司及董事会全体成员保证信息披露内容的真实、准确和完整,没有虚假记载、误导性陈述或重大遗漏。

    近日,舒泰神(北京)生物制药股份有限公司(以下简称“舒泰神”或“公
司”)产品 bemiltenase alfa(STSP-0601)用于治疗 A 型血友病和 B 型血友病适
应症获得美国食品药品监督管理局(以下简称“美国 FDA”)授予的孤儿药资格认定。孤儿药又称罕见病药,是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。现将有关情况公告如下:

    一、基本情况

    1、药品名称:注射用 STSP-0601

    2、申请编号:DRU-2024-10074

    3、适应症:用于治疗 A 型血友病和 B 型血友病

    4、申请人:舒泰神(北京)生物制药股份有限公司

    5、审批结论:根据美国《联邦食品、药品和化妆品法案》(21U.S.C. 360bb)
第 526 条的规定,同意你公司关于 bemiltenase alfa(STSP-0601)用于治疗 A 型
血友病和 B 型血友病的孤儿药认定申请。请注意,所授予的认定比您在认定申请中提出的适应症范围更广,即“伴抑制物血友病 A 或 B 患者的出血治疗”包含在该孤儿药认定范围内。

    二、药品的其他情况

    血友病是一种 X 染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,其遗传特点是男性
发病,女性携带。血友病可分为血友病 A 和血友病 B,前者表现为凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏,后者表现为凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏,均由相应的凝血因子基因突变引起。血友病的临床特征性表现为出血倾向。主要表现为关节、肌肉和深部组
织出血等。若反复出血,不及时治疗可导致关节畸形和(或)假肿瘤形成,严重者可危及生命。

    注射用 STSP-0601 是国家 1 类治疗用生物制品,2019 年 07 月 31 日,国家
药品监督管理局批准注射用 STSP-0601 开展临床试验,适应症为“伴抑制物的血
友病 A 或 B 患者出血按需治疗”,已于 2021 年 08 月完成伴抑制物患者的 I 期临
床试验(登记号:CTR20191930),安全性和耐受性良好;2021 年 09 月,启动了
注射用 STSP-0601 Ib/II 期临床试验(登记号:CTR20211762);2022 年 09 月,
被纳入突破性治疗品种名单;2023 年 11 月,取得关于伴抑制物的血友病 A 或 B
患者出血按需治疗的 Ib/Ⅱ期临床试验临床研究总结报告。

    2022 年 09 月,国家药品监督管理局批准注射用 STSP-0601 新增适应症开展
临床试验,新增适应症为“不伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血按需治疗”;
2023 年 01 月,完成 II 期临床试验的首例受试者给药;2023 年 12 月,取得关于
不伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血按需治疗的 II 期临床总结报告。

    三、本次获得美国 FDA 孤儿药认定的影响

    本次注射用 STSP-0601 用于治疗 A 型血友病和 B 型血友病适应症获得孤儿
药资格认定后,有助于加快推进临床试验及上市注册的进度。同时,可享受一定的政策支持,包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受 7 年的市场独占权。

    四、风险提示

  本次获得孤儿药资格认定后,公司仍需就 STSP-0601 项目用于治疗 A 型血
友病和 B 型血友病适应症的后续临床试验、注册申报方案等与 FDA 进行沟通与协商,能否通过 FDA 的最终批准、获批上市及上市时间具有不确定性。获得FDA 上市批准前,如有相同适应症的其他相同药物率先获批上市,则需进一步证明该药物在临床上具有优效性,否则将失去作为孤儿药享有的政策支持。

  公司本次取得注射用 STSP-0601 用于治疗 A 型血友病和 B 型血友病适应症
的孤儿药资格认定后,不会对公司当前业绩产生重大影响。后续临床试验阶段是否顺利、能否获得生产批件、具备上市资格尚存在诸多不确定。公司将积极推进
上述研发项目,并按有关规定对该项目后续进展情况及时履行信息披露义务。
  特此公告

                                  舒泰神(北京)生物制药股份有限公司
                                                董事会

                                            2024 年 06 月 28 日

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